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      當日快訊:美國FDA委員會86投票支持杜氏肌營養不良基因療法加速獲批
      發布時間:2023-05-13 19:51:26 文章來源:華南科技網
      當地時間5月12日,在美國食品藥品管理局(FDA)召開的咨詢會議中,與會專家以8:6投票支持SareptaTherapeuti


      (資料圖片僅供參考)

      當地時間5月12日,在美國食品藥品管理局(FDA)召開的咨詢會議中,與會專家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和羅氏聯合開發的基因療法SRP-9001通過加速批準通道上市,治療杜氏肌營養不良(DMD)患者。這是首次在研的基因療法試圖通過加速批準通道上市。

      DMD是一種罕見的X-染色體連鎖遺傳疾病,患者在出生后不久就會出現炎癥反應,導致肌肉纖維化以及肌肉的萎縮與退化。SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)是一種在研基因療法,通過將編碼微抗肌萎縮蛋白的轉基因遞送到肌肉組織,彌補抗肌萎縮蛋白缺失。

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